El 60% de los medicamentos aprobados en 2018 fueron para enfermedades raras, el doble que hace diez años

Hace 10 años, que las grandes farmacéuticas apostasen por desarrollar nuevos fármacos para luchar contra las enfermedades raras era algo impensable, debido a la falta de rentabilidad que viene asociada a estos medicamentos.

Ahora, de acuerdo con el último informe de Tufts Center for the Study of Drug Development, un instituto basado en Boston especializado en analizar las tendencias dentro del desarrollo de nuevos fármacos, durante 2018, el 58% de los medicamentos aprobados por las instituciones públicas a nivel mundial fueron de enfermedades raras. Esto supone que, en menos de diez años -en 2010 el porcentaje no llegaba al 30%- la cifra de estos medicamento se ha duplicado.

Por definición, en Europa se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a una de cada 2.000 personas. Los fármacos que se destinan a tratar estas patologías, que cuentan con muy pocos afectados, son denominados como medicamentos huérfanos. El nombre no es casual, ya que hace referencia a lo ignorados que han sido tradicionalmente por la industria farmacéutica debido a su poca rentabilidad. Hasta ahora. 

Costosos, pero rentables

De acuerdo con EURODIS, una de las principales organizaciones que luchan por mejorar la situación de las personas que sufren enfermedades raras en Europa, este tipo de fármacos suelen denominarse como huérfanos porque "bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes".

De media, se estima que poner en marcha el desarrollo de un medicamento nuevo -ya sea huérfano o no- implica de entrada una inversión de 1.500 millones de dólares, a un riesgo que en muchas ocasiones supera el 70%. En el caso de las enfermedades raras, el nivel de riesgo y el coste puede ser mucho mayor.

De acuerdo con el Tufts Institute, las aprobaciones por parte de las autoridades públicas para medicamentos huérfanos tardan de media cuatro años más que los medicamentos destinados al tratamiento de otro tipo de patologías. Por otro lado, los ensayos clínicos de fase I para analizar estos fármacos requieren seis veces más recursos para reclutar a apenas un cuarto de los pacientes que normalmente se requieren en los ensayos clínicos normales.

"Los ensayos clínicos para enfermedades raras tienen un porcentaje de salida de pacientes mucho menor, en comparación con otras patologías. No obstante, encontrar y lograr voluntarios para estos estudios es extremadamente difícil"

Desarrollar medicamentos huérfanos, por tanto, no sólo resulta más costoso a nivel económico, sino que también requiere más tiempo y más recursos a nivel general. "Los ensayos clínicos para enfermedades raras tienen un porcentaje de salida de pacientes mucho menor, en comparación con otras patologías. No obstante, encontrar y lograr voluntarios para estos estudios es extremadamente difícil", ha explicado Ken Getz, uno de los autores del estudio.

Sin embargo, tal y como señalan los datos proporcionados por el Tufts Institute, la tendencia parece haberse revertido. Cada vez son más las grandes farmacéuticas internacionales que apuestan por intentar desarrollar medicamentos para tratar estas patologías. El motivo es muy sencillo: a pesar de los altos costes, les resulta tremendamente rentable.

Hace unos meses, la aprobación de Zolgensma, una terapia genética diseñada por Novartis para tratar en niños menores de dos años la atrofia muscular espinal (AME), ocupó cientos de titulares a nivel mundial por el precio pactado entre la farmacéutica y la FDA. El tratamiento, que es de un sólo uso, cuesta un total de 2,1 millones de euros.

Novartis utiliza los altos costes que ha tenido a la hora de desarrollar el fármaco para justificar ese precio, alegando que es la única forma de obtener rentabilidad. Una explicación que se repite en muchas otras empresas a la hora de intentar responder al porqué de dicho precio.

Mercado al alza

Lo cierto es que entre las mejoras en la tecnología farmacéutica y la flexibilidad que están mostrando las instituciones públicas, así como la falta de competencia que hay en el mercado y la posibilidad de recuperar la inversión inicial ha propulsado el mercado de los medicamentos huérfanos.

De acuerdo con el último informe llevado a cabo por la consultora farmacéutica estadounidense Evaluatepharma, los medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras supondrán un 20% de las ventas de fármacos a nivel mundial de cara al año 2024.

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En menos de 10 años han duplicado sus ventas, pasando de 72.000 millones de dólares en 2010 a los 131.000 millones que se registraron en 2018. De cara a 2024 se habrán triplicado, según la previsión de esta consultora.

En España, más del 18% de los ensayos clínicos que se están llevando a cabo y que se encuentran en fases tempranas de la investigación (fase I y II) corresponden a medicamentos destinados a tratar enfermedades raras. Hace 10 años, ese porcentaje apenas alcanzaba el 4%, según datos facilitados por Farmaindustria.