Vertex, el laboratorio de EEUU que ha 'torpedeado' los tratamientos contra la fibrosis quística en España

Esta misma semana, el Ministerio de Sanidad anunciaba que financiará a partir del 1 de noviembre dos medicamentos para tratar la fibrosis quística, después de cuatro años de negociaciones paralizadas con el fabricante, Vertex Pharmaceuticals.

Se trata de un laboratorio norteamericano que facturó más de 3.000 millones de dólares el año pasado, en su inmensa mayoría gracias a las ventas de los medicamentos contra esta enfermedad. Se trata de una compañía especializada en el tratamiento de la fibrosis quística y que ha desarrollado avances en un campo que hasta la fecha, no contaba con apenas opciones.

De hecho, este mismo miércoles ha anunciado la aprobación por parte de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA) de su último tratamiento, bautizado como Trikafta. Como consecuencia, su valor se disparaba en Wall Street en cuestión de horas. Se trata de las primera terapia de triple combinación que existe en el mercado para tratar a enfermos de fibrosis a partir de 12 años.

Según los resultados iniciales, sirve para el 90% de los afectados por la enfermedad, algo muy poco común entre estas patologías, que varían. ¿El precio? Se estima en más de 300.000 dólares al año por tratamiento.

Cuatro años de negociación

Volviendo a los dos medicamentos recién financiados por Sanidad -bautizados como Orkambi y Symkevi- , se estima que se podrán beneficiar de ellos adultos y 113 niños de manera directa. Orkambi está indicado para niños entre 6 y 12 años de edad y Symkevi para niños mayores de 12 años.

La financiación por parte del Ministerio de Sanidad ha llegado después de cuatro años de parálisis en el proceso, ya que las autoridades sanitarias no habían logrado alcanzar un acuerdo con Vertex sobre el precio a pagar por la sanidad pública.

Según han comunicado las autoridades sanitarias, por el momento los dos medicamentos serán incluidos en la prestación farmacéutica del SNS a partir del próximo 1 de noviembre “con un modelo de pago por resultado, es decir, se comprobará su coste-efectividad porque estos fármacos tienen un gran impacto económico en el sistema sanitario”.

El modelo de pago por resultados fue inicialmente rechazado por Vertex Pharmaceuticals durante tiempo, uno de los principales motivos por los que el acceso de estos dos medicamentos a los pacientes a través de la sanidad pública durante varios años, algo que han denunciado por activa y por pasiva los responsables de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), que han participado en la presentación del anuncio. 

Pago por resultados

Este sistema, introducido hace un par de años, es el que se suele utilizar con los fármacos cuyo valor económico es muy elevado. En el caso de Orkambi, el precio por tratamiento es de 12.995 euros, mientras que Symkevi, tiene un precio de unos 7.500 euros por dosis. El sistema de pago por resultados implica que la sanidad pública asume el coste del nuevo medicamento sólo en los casos en los que logre curar al paciente y en aquellos afectados que resulte menos eficaz de lo esperado, la farmacéutica no verá un euro por el mismo.

Como consecuencia, Vertex presentó una alegación ante el ministerio, ya que el pago por resultados “no era de su agrado, aunque finalmente han logrado acordar un precio. Finalmente, el acuerdo de inclusión alcanzado supone un modelo mixto de techo máximo de gasto y pago por resultados. “Estamos ante un medicamento que genera incertidumbre clínica, por lo que el pago está condicionado a que el paciente responda al tratamiento”, puntualizó la ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo, al dar el anuncio.

Una situación similar se ha producido también en Reino Unido, donde el sistema nacional de salud británico (NHS), todavía no ha aprobado la financiación del medicamento debido a su precio. No obstante, las autoridades sanitarias aseguran que el acuerdo “está muy cerca” y que probablemente llegue a los pacientes en breves. La sanidad escocesa, independiente de la nacional, financia los tratamientos desde el pasado mes de septiembre.

Australia, otro de los mercados donde se estaba intentando acceder a los dos medicamentos, se logró la aprobación de la financiación tan sólo dos días antes de que se produjese en nuestro país.

El conflicto, por tanto, no es exclusivo de las autoridades sanitarias españolas por falta de recursos, sino que es muy común cuando se trata de medicamentos huérfanos, debido a su alto coste. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al tratamiento de las enfermedades raras. Su nombre procede de la idea de que al estar destinados a una pequeña parte de los pacientes, no resultan rentables, por lo que no son atractivos para los laboratorios.

Precios demasiado elevados

Cuando sí lo son, los precios suelen ser muy elevados, como es el caso. Esto se suele justificar desde la industria de dos maneras diferentes. Por un lado, la innovación implica una enorme inversión que esperan recuperar aunque sea por un mínimo margen. Por el otro, debido a que se trata de medicamentos destinados a curar enfermedades raras, la demanda es infinitamente menor que los fármacos dirigidos a patologías como el cáncer, que está mucho más extendida, por lo que el precio de cada medicamento sube.

Es por ello que según los últimos datos facilitados por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) tan sólo el 54% de los fármacos destinados a la lucha contra las enfermedades raras que son aprobados por las autoridades sanitarias europeas llegan a nuestro país. Esto implica que de los 108 disponibles en Europa, a España sólo han llegado 58 fármacos, dejando sin opciones a cientos de enfermos cuya dependencia de este tipo de medicamentos es vital.

En relación con Vertex, se espera que su nuevo medicamento le reporte ventas por un valor de 630 millones de dólares. En la actualidad, entre Orkambi y Symkevi se embolsa más de 2.000 millones.

“Quieren ganar dinero a costa de los niños”, afirmaba en pleno conflicto el actor Jorge Sanz, padre de un hijo afectado por la enfermedad y muy activista dentro del movimiento de asociaciones de pacientes. “Entiendo que las farmacéuticas tienen que ganar dinero”, señalaba en febrero el intérprete de declaraciones a Redacción Médica, afeando que en casos como el de la fibrosis quística, que afecta a niños y puede resultar mortal, la compañía opte por elevar los precios “porque nos la van a comprar seguro”.