El precio de los medicamentos para la hemofilia B marcó el retraso de su llegada a España

Han tenido que esperar cuatro años más que el resto de pacientes europeos pero, por fin, los enfermos españoles con hemofilia B, un trastorno hemorrágico, congénito y poco frecuente, disponen de dos nuevos tratamientos financiados por el Ministerio de Sanidad. La importancia de los fármacos reside en que mejorará su calidad de vida: la administración de las dosis, por vía intravenosa, se puede espaciar durante más días, lo que les permitirá mayor independencia.

“Han sido unas negociaciones complicadas”, admite la hematóloga Eva Mingot del sevillano Hospital Virgen del Rocío en alusión al retraso en la llegada de los dos nuevos medicamentos para la hemofilia B (más de 10.000 aquejados en Europa y unos 320 en España) de los que, desde el 1 de marzo, ya disponen los pacientes en nuestro país. El motivo, cómo no, su precio: entre 150.000 y 250.000 euros por tratamiento anual en un paciente adulto. 

Cuatro años de retraso

La coyuntura política, añade Eva Mingot, tampoco ha ayudado. Se han sumado años de retraso en la aprobación de su financiación en nuestro país. Alemania, Francia, el Reino Unido, Portugal...detalla, ya disponían de estos medicamentos que fueron autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2016.

“Por nuestra estructura de negociación, el tratamiento se compara unidad a unidad. En este caso, aunque por unidad el precio es mucho mayor que los medicamentos que ya estaban disponibles, los nuevos fármacos tienen una vida media mucho más larga y la cantidad de infusiones que se administrarán a los pacientes se reduce  en un 50/60 por ciento". Incluyendo población infantil, que representa un 30% del total de afectados en España. 

"Hay que congratularse y desear que, por fin, estén disponibles en los distintos hospitales para los pacientes”, dice la hematóloga Eva Mingot sobre los nuevos medicamentos

Significa, dice Eva Mingot, que, a la larga, el coste es el mismo que con los fármacos ya disponibles. “Aquí no hablas de un tratamiento puntual que se le pone a una persona dos días; si no de un tratamiento a largo plazo. Lo que hay que hacer es congratularse y desear que, por fin, después de cuatro años, estén disponibles en los distintos hospitales para los pacientes”.

Destrucción de las articulaciones

Los medicamentos que desde este mes financia Sanidad son para los pacientes con hemofilia B (más de 10.000 aquejados en Europa y unos 320 en España), una enfermedad rara que se caracteriza porque quienes la padecen tienen un déficit de una proteína llamada factor IX de la coagulación.  Desde la Real Fundación Victoria Eugenia, a cuyo comité científico pertenece Mingot, explican que la única forma de prevenir estos sangrados es administrar, por vía intravenosa, esa proteína que corrige el defecto. Lo pueden hacer los propios pacientes o sus familiares, en el caso de los niños.

“Si no tienes ese factor padeces sangrados espontáneos. La mayoría son en las articulaciones. Si el sangrado es desde la niñez, se produce una destrucción articular progresiva que hace que la gente con hemofilia severa sin tratamiento, al llegar a los 25 o 30 años, necesiten prótesis articulares”, describe Eva Mingot sobre el impacto de la enfermedad. 

Misma eficacia

Desde el punto de vista de “la eficacia”, los tratamientos (que contienen los principios activos eftrenonacog alfa y albutrepenonacog alfa) son muy parecidos a los que ya se comercializaban y que estaban disponibles, para administración intravenosa, desde 1983, señala la especialista del Virgen del Rocío, que también pertenece a la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

Desde el punto de vista de la eficacia, los tratamientos son muy parecidos a los que ya se comercializaban y que estaban disponibles desde 1983

Con el tiempo, detalla, se fue "trabajando progresivamente para que, en vez de tener que ir el paciente al hospital, se comercializarán en forma de viales. Se produjo un consenso para que los enfermos se lo pudieran administrar en su casa. Se  enseñó a los padres de niños afectados a inyectar a sus hijos que, a su vez, aprendieron solos a ponerse la medicación”.

Más calidad de vida

La hematóloga insiste en que el principal valor de los dos nuevos medicamentos, es la frecuencia de la administración, que permitirá a los afectados tener mucha más calidad de vida e independencia. 

Hasta ahora, indica, los pacientes debían someterse al tratamiento mínimo una o dos veces por semana. Con los nuevos fármacos la administración de las dosis se puede espaciar a cada diez, catorce e, incluso, en algunos ensayos, hasta veinte días, lo que, indica Mingot, supone un cambio importantísimo en su día a día tanto en adultos como en niños. “Lo que aportan es fundamentalmente la normalización”, apunta.