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Novartis inicia el polémico 'sorteo' del medicamento contra una enfermedad rara que cuesta dos millones

La compañía ha decidido repartir de manera aleatoria dosis de Zolgensma, una terapia genética que cuesta 2,1 millones de dólares, a 100 bebés con una enfermedad rara potencialmente mortal 

Novartis, en el punto de mira de la CNMC por repartirse clientes con otra farmacéutica
Novartis, en el punto de mira de la CNMC por repartirse clientes con otra farmacéutica Europa Press

El gigante farmacéutico Novartis acaba de dar el pistoletazo de salida a su polémico 'sorteo' de 100 dosis de una terapia genética diseñada para tratar en bebés la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara y degenerativa. El medicamento, bautizado como Zolgensma, se ha convertido en uno de los más famosos a nivel mundial no sólo por suponer una revolución en el tratamiento de esta patología, sino porque es el fármaco más caro del mundo.

La iniciativa, que desde la compañía optan por llamar 'Programa Global de Acceso' a Zolgensma, que cuesta la friolera de 2,1 millones de dólares por dosis y por persona, ha levantado miles de críticas a nivel internacional. ¿Es un sorteo la mejor forma de acceso a un medicamento imposible de pagar?

A día de hoy, Zolgensma sólo está disponible en Estados Unidos, donde el año pasado hizo historia al lograr que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobase su comercialización por esa cantidad, lo que le convirtió en el medicamento más caro de la historia.

En el resto del mundo todavía no está disponible, ni siquiera en Canadá, donde las aprobaciones suelen producirse poco después que en EEUU. El precio del medicamento hace que sea muy difícil negociar su financiación pública.

Desde la farmacéutica aseguran que el precio está justificado debido a la enorme inversión que han llevado a cabo, que ha durado años. Por otro lado, la demanda de este tipo de fármacos es muy limitada, ya que están enfocados al tratamiento de enfermedades raras y por tanto, con muy pocos pacientes. También alegan que se trata de una terapia que sólo requiere una inyección para ser efectiva.

La AME es una enfermedad rara muy poco conocida que afecta a unos. Se trata de una patología neuromuscular de carácter genético que afecta a una de cada 10.000 personas a nivel mundial. Aquellos que la sufren suelen tener enormes dificultades para comer, tragar, moverse y respirar. La inmensa mayoría de ellos apenas alcanzan la edad de dos años.

Una terapia que salva vidas 

Lo que hace Zolgensma -indicada para bebés por ese motivo- es que mediante una sola inyección reemplaza la función del gen que les falta a aquellos que sufren AME. Hasta cierto punto, no sólo mejora muchísimo su supervivencia, sino que les permite recuperar la movilidad.

El problema es su acceso. Más allá de lo prohibitivo de su precio, todos aquellos pacientes que estén fuera de EEUU no pueden comprar la terapia. Lo que sí pueden es viajar al país, con los costes añadidos que eso supone. Según apunta Novartis, ese es uno de los principales motivos por los que optó por organizar la polémica lotería de 100 dosis de Zolgensma a nivel internacional.

Durante los próximos meses, cada quince días un bebé será seleccionado de manera aleatoria para recibir de manera gratuita el tratamiento contra la AME. El sorteo lo lleva a cabo "una entidad independiente" y para que los ganadores puedan recibir el tratamiento, tienen que contar con luz verde por parte de las autoridades de su país.

De acuerdo con la farmacéutica, sólo han decidido repartir de manera gratuita 100 dosis no por su precio, sino porque la producción de Zolgensma es limitada. A día de hoy, Novartis sólo tiene una planta que produzca el fármaco, que es extremadamente complicado de fabricar. No obstante, planea abrir otras dos plantas de producción este mismo año.

"Es hacer lotería con la salud"

A pesar del aparente altruismo que ha motivado la iniciativa, cientos de asociaciones de pacientes a nivel mundial han criticado durante a la compañía. Por un lado, alegan que se trata de "hacer una lotería que juega con la salud" y no hace frente al verdadero problema, que es su precio. Mientras que 100 niños se verán beneficiados, los miles de pacientes que la siguen sufriendo siguen sin poder acceder al tratamiento.

Según apunta SMA Europe, la mayor asociación de pacientes de AME en Europa, creen que un sorteo "es una forma completamente inapropiada de hacer frente a las necesidades médicas de una enfermedad grave como la AME". Por otro lado, consideran que es completamente "inaceptable" que sea Novartis y no los médicos que tratan a los niños con AME los que decidan si un bebé recibe o no un tratamiento que puede salvarle la vida.

"Nos alarma que este programa haga competir a miles de bebés con AME entre ellos por un tratamiento que les salvará la vida, lo que puede dividir a una comunidad unida y convertir esta terapia experimental en un premio codiciado por todos", señalan en un comunicado.

La pregunta será si Novartis decide o no bajar el precio del tratamiento. Más allá de la polémica que ha suscitado la idea de la lotería, son muchos los agentes en el sector que aseguran que los 2,1 millones de dólares no están justificados.

De acuerdo con un informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización sin fines de lucro independiente con sede en Boston, el precio "justo" de Zolgensma rondaría entre 310.000 y 900.000 dólares, teniendo en cuenta todos los costes de Novartis.

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