La industria farmacéutica pone el foco en las enfermedades raras : “Hace 30 años no eran rentables”

Hace apenas dos semanas, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) batió todos los récords dando luz verde al medicamento más caro del mundo. Se trataba de Zogelsma, una terapia génica diseñada para tratar en niños menores de dos años la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara que afecta a 1 de cada 10.000 nacimientos. Cuesta 2,1 millones de euros.

Se estima que en Estados Unidos, un país que cuenta con más de 327 millones de habitantes, cerca de 400 bebés sufren AME. Eso implica que -a pesar de la gravedad de la enfermedad- la demanda para Zogelsma es pequeña, un factor que desde el sector se utiliza para justificar el precio de este fármaco. 

Zogelsma es lo que se conoce dentro de la industria como un medicamento huérfano. Fueron bautizados huérfanos porque bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes, tal y como explican desde la Organización Europea de Enfermedades Raras. Es decir: son productos que no interesan a nivel empresarial a pesar de su importante valor social.

Cambio de tendencia

No obstante, esta tendencia parece haber cambiado dentro de la industria en los últimos años. Ahora las enfermedades raras sí resultan rentables, por lo que sí que se desarrollan fármacos para paliarlas. Esto se debe a numerosos motivos: las mejoras en tecnología, los cambios regulatorios, los enormes beneficios que implica la creación de fármacos innovadores con patente y la posibilidad para las 'farmas' de recuperar la inversión inicial gracias a un precio elevado.

Como consecuencia, su cuota de mercado no hace más que crecer a nivel global y a un ritmo mucho mayor que la de los genéricos. De acuerdo con el último informe llevado a cabo por la consultora farmacéutica estadounidense Evaluatepharma, los medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras supondrán un 20% de las ventas de fármacos a nivel mundial de cara al año 2024.

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En menos de 10 años han duplicado sus ventas, pasando de 72.000 millones de dólares en 2010 a los 131.000 millones que se registraron en 2018. De cara a 2024 se habrán triplicado, según la previsión de esta consultora.

En España, más del 18% de los ensayos clínicos que se están llevando a cabo y que se encuentran en fases tempranas de la investigación (fase I y II) corresponden a medicamentos destinados a tratar enfermedades raras. Hace 10 años, ese porcentaje apenas alcanzaba el 4%, según datos facilitados por Farmaindustria.

"No eran rentables"

“Hay que entender que las farmacéuticas son empresas como otra cualquiera”, comienza explicando Óscar Mesa, CEO de Qualitecfarma, una consultora especializada con más de 20 años de experiencia en el sector.

“Antes nadie les prestaba atención porque no era rentable. Tratar a 25 pacientes en España no resultaba rentable y al final todo guarda relación con el precio del medicamento”, apunta.

Según alega Mesa, para poder entender cómo funciona la industria farmaceútica hay que tener muy presente un punto clave: invertir en fármacos implica un riesgo muchísimo mayor que en el de cualquier otro sector. Los costes de la investigación y los ensayos clínicos, además de llevar mucho tiempo, son muy costosos.

“Antes nadie les prestaba atención porque no era rentable. Tratar a 25 pacientes en España no resultaba rentable y al final todo guarda relación con el precio del medicamento”

De media, se estima que poner en marcha el desarrollo de un medicamento nuevo -ya sea huérfano o no- implica de entrada una inversión de 1.500 millones de dólares, a un riesgo que en muchas ocasiones supera el 70%. “Antes nadie investigaba sobre este tipo de enfermedades porque no merecía la pena el riesgo. Ahora, gracias a las presiones de los Gobiernos y las asociaciones, se ha generado un compromiso, pero también una visión de negocio”, alega.

Uno de los puntos clave parece haber sido la entrada en vigor de los acuerdos de riesgo compartido. A través de estos, las compañías farmaceúticas comienzan a negociar el precio regulado del medicamento con las instituciones en las primeras fases de la investigación, de manera que se les garantiza cierto retorno de la inversión, a modo de incentivo.

“Su punto de vista es: yo me comprometo a investigar, pero claro, invierto mis 1.500 millones de dólares pero necesito un retorno. Como el precio va a estar regulado, mi producto va a costar un millón de euros, porque si no no voy a poder recuperar mi inversión”, explica Mesa.

Apuesta por las startups biotecnológicas 

Fuentes especializadas en la inversión de compañías del sector de la salud se muestran de acuerdo con esta tendencia. Cada vez son más las empresas grandes que adquieren pequeñas compañías biotecnológicas especializadas en fármacos destinados al tratamiento de este tipo de enfermedades, ya que producir genéricos dista mucho de ser tan rentable.

“No vas a apostar por una vaca cuya leche ya has exprimido. Las grandes compañías saben que tienen que comprar pequeñas start-ups que desarrollen estos medicamentos porque saben que es o eso o morir”, explican a Vozpópuli.

Hace apenas una semana, Pfizer anunciaba - en plena crisis por la polémica surgida a raíz de su medicamento para la artritis que también previene el Alzheimer- a un acuerdo para la adquisición de la empresa de investigación biotecnológica Therachon Holding AG, que centra su actividad en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

Pfizer es una de las farmacéuticas con mayor porfolio en este tipo de fármacos. Según afirman desde la empresa, su objetivo es "es ser un colaborador clave con la comunidad médica que trata estas enfermedades y promover que aumente la visibilidad de estas patologías poco frecuentes". Y según parece, cada vez tendrá más competencia.