TERAPIAS GÉNICAS

Una prometedora terapia génica contra la degeneración macular

Un primer ensayo clínico con 19 personas muestra que la terapia es segura y que una parte de los sujetos tratados recupera agudeza visual y detiene el avance de esta enfermedad asociada con la edad.

A la derecha, la forma en que ve una persona con degeneracióon macular la escena de la izquierda
A la derecha, la forma en que ve una persona con degeneracióon macular la escena de la izquierda National Eye Institute

La principal causa por la que la gente pierde visión de manera brusca en el mundo occidental llega con la vejez. Se llama Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) y en España la sufren hasta un 13 por ciento de las personas mayores de 65 años. Lo que sucede es que la mácula, una región de la retina de 5 mm de diámetro cuya densidad de receptores nos permite ver los detalles, empieza a deteriorarse por acumulación de depósitos (seca) o crecimiento de los vasos sanguíneos (húmeda) de tal manera que la persona deja de ver con nitidez en la zona central del área visual y solo tiene visión periférica.

En el caso de la denominada Degeneración Macular Húmeda, se produce un crecimiento de los vasos debido al aumento de un factor de crecimiento llamado VEGF. En la actualidad existe un tratamiento para frenar su desarrollo mediante la inyección periódica de proteínas en el ojo que disminuyen este factor y mejoran la visión. Pero esta estrategia requiere que el paciente acuda a por nuevas dosis cada seis u ocho semanas y muchos lo encuentran excesivamente molesto para seguirlo con la periodicidad debida.

Once de los voluntarios experimentaron mejoras y cuatro tuvieron una recuperación de la visión muy notable

En un trabajo publicado esta semana en la revista The Lancet, un equipo de investigadores de la Universidad Johns Hopkins presentan los resultados del primer ensayo clínico de una nueva terapia génica contra la enfermedad y demuestran que no presenta riesgos para la salud ni efectos adversos. El estudio, liderado por Peter Campochiaro, consiste en introducir un virus inocuo (similar al del resfriado) como vector para llegar a las células de la retina donde deposita un gen que las programa para producir una proteína terapéutica llamada sFLT01. Esta nueva protegida se pega al factor de crecimiento VEGF y detiene el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos que está provocando la degeneración de la mácula. Y la idea es que lo haga en tal cantidad que detenga por completo el avance de la enfermedad sin necesidad de inyectar nuevas dosis como sucede hasta ahora.

“Este estudio preliminar es un paso pequeño pero prometedor para una nueva aproximación que no solo reduciría las visitas al médico y la incomodidad y el estrés asociado a recibir inyecciones en el ojo de forma repetida, sino que mejorará el desarrollo a largo plazo porque la supresión continuada del VEGF es necesaria para conservar la visión”, asegura Campochiaro. El ensayo se ha realizado con 19 hombres y mujeres de más de 50 años y con un estado avanzado de degeneración macular húmeda. Después de monitorizarlos durante varios días, los autores no observaron efectos adversos incluso con las dosis máximas de la terapia. Once de los voluntarios experimentaron mejoras y cuatro de ellos tuvieron una recuperación de la visión muy notable, hasta el punto de que el fluido que causaba el problema desapareció prácticamente de sus retinas. En los casos donde no se observó mejora, los investigadores sospechan que existía una inmunización previa contra el virus vector, de modo que se están planteando diseñar nuevas estrategias.

Referencia: Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration: a phase 1, open-label trial (The Lancet) DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30979-0

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