Edición genética

Detienen la sordera congénita en ratones mediante CRISPR

La técnica de edición genética ha permitido frenar la pérdida de audición en roedores con sordera hereditaria similar a la humana. Se abre una vía para futuros tratamientos en humanos.

Los ratones tratados conservaron las células ciliadas del oído y los no tratados las perdieron
Los ratones tratados conservaron las células ciliadas del oído y los no tratados las perdieron Gao et al. /Nature 2017

Más de la mitad de los casos de sordera obedecen a causas genéticas y una buena parte de ellos se detectan en las primeras horas de vida. Los casos de sordera congénita afectan a 3 de cada 1.000 niños y hoy día no existen terapias que detengan este proceso de deterioro auditivo. Ahora, en un trabajo publicado en la revista Nature, el equipo de David Liu ha realizado un primer ensayo exitoso en ratones en el que se consigue revertir este tipo de sordera mediante edición genética.

Este resultado podría contribuir al futuro desarrollo de terapias génicas para tratar este tipo de sorderas

Utilizando la herramienta de corta-pega genético CRISPR-Cas9, el equipo de Liu ha conseguido revertir el proceso de sordera en un grupo de ratones con un modelo de esta enfermedad humana. La prueba consistió en introducir una guía de ARN en una cápsula lipídica mediante una inyección en la cóclea de los ratones recién nacidos, diseñada para neutralizar la mutación genética que causa la perdida de audición. La mutación que causa la sordera se produce, en concreto, en un gen llamado Tmc1. Un solo error en su expresión provoca la pérdida de las células ciliadas del oído, imprescindibles para percibir el sonido. Mediante el sistema CRISPR los científicos cortaron y detuvieron la expresión de este gen concreto a pesar de que apenas difiere en un par de bases del gen no mutado.

En el trabajo, los autores observaron una mayor tasa de supervivencia de células ciliadas del oído y un umbral de respuesta menor en los ratones tratados con respecto a los no tratados o con el grupo al que se modificó otro gen. También se detectaron reflejos acústicos mejores en el grupo de ratones tratados con CRISPR que en los otros. De media, después de cuatro semanas, los ratones sometidos a tratamiento podían oír sonidos hasta 15 decibelios más bajos que los otros. “Esa es la diferencia entre una conversación silenciosa y el sonido de una trituradora de basura”, asegura Liu. Para los investigadores, este resultado podría contribuir al futuro desarrollo de terapias génicas para tratar este tipo de sorderas congénitas.

Referencia: Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents (Nature) DOI 10.1038/nature25164



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